MolMed annuncia l’arruolamento del primo paziente negli Stati
Uniti dando inizio all’espansione cross-Atlantica dello studio clinico
registrativo di Fase III (TK008) della terapia genica con cellule TK in
pazienti affetti da leucemie ad alto rischio. Lo studio, già in corso in
Europa, prevede di arruolare pazienti in 16 centri clinici in Europa,
Stati Uniti e Israele. Claudio Bordignon, Presidente ed Amministratore
Delegato di MolMed,
commenta: “Il trattamento con cellule TK del primo paziente negli Stati
Uniti apre una nuova frontiera per la diffusione della tecnologia di
MolMed”.

MolMed
S.p.A. (MLM.MI) annuncia l’arruolamento del primo paziente negli Stati
Uniti dando inizio all’espansione cross-Atlantica dello studio clinico
registrativo di Fase III (TK008) della terapia genica con cellule TK in
pazienti affetti da leucemie ad alto rischio.
Lo studio, già in corso in Europa, prevede di arruolare pazienti in 16 centri clinici in Europa, Stati Uniti e Israele.
Sulla
base dei dati cumulativi di efficacia, di sicurezza e grazie alla
designazione di Farmaco Orfano, la Società prevede di presentare la
richiesta per la Conditional Marketing Approval per TK all’European
Medicine Agency nel 2013, con successiva estensione negli USA.
Claudio Bordignon, Presidente ed Amministratore Delegato di MolMed, commenta: “Il
trattamento con cellule TK del primo paziente negli Stati Uniti apre
una nuova frontiera per la diffusione della tecnologia di MolMed. Una
tecnologia che porta un contributo importante ed originale alla
soluzione del problema della difficoltà di identificare un donatore per
ogni paziente candidato al trapianto di midollo per le forme più gravi
di leucemia acuta”.
TK
TK è una terapia
cellulare, basata sull’impiego di linfociti T geneticamente modificati
in cui è stato inserito un “gene suicida”. Queste cellule vengono
utilizzate in associazione al trapianto di cellule staminali
ematopoietiche per il trattamento di leucemie ad alto rischio. La
terapia TK permette così di eliminare l’immunosoppressione post
trapianto accelerando la ricostituzione immunitaria e controllando le
conseguenze immunologiche della disparità genetica con il donatore,
definite come malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD).
Lo studio di Fase III TK008
TK008 è uno studio registrativo randomizzato di Fase III su pazienti
adulti affetti da leucemie ad alto rischio sottoposti a trapianto di
cellule staminali emopoietiche da donatore familiare parzialmente
compatibile (aploidentico). Il disegno dello studio ha come obiettivo
primario la sopravvivenza libera da malattia - che include sia la
mortalità dovuta al trapianto, sia le recidive leucemiche - valutata su
una popolazione complessiva di 170 pazienti. Lo studio confronterà i
risultati ottenuti dall’aplo-trapianto associato o meno all’impiego di
TK, con un rapporto di randomizzazione di 3 a 1 a favore dell’impiego di
TK. Gli obiettivi secondari includono la sopravvivenza globale, la
riduzione della mortalità dovuta all’aplo-trapianto, il profilo di
sicurezza e la qualità della vita dei pazienti.
Nell'ottica di
offrire un ulteriore beneficio clinico ai pazienti e di aumentare
sensibilmente il potenziale di adesione dei centri allo studio, la
Società ha apportato nel 2012 due importanti modifiche nel disegno
sperimentale del protocollo dello studio di Fase III. La prima consiste
nell’allargamento dell’indicazione ai pazienti con recidiva leucemica,
che si aggiungono a quelli con remissione di malattia; la seconda
prevede l’inserimento nel braccio di controllo di un’ulteriore opzione
terapeutica, basata sull’impiego del trapianto non manipolato seguito
dalla somministrazione di ciclofosfamide nel periodo post-trapianto.
MolMed
MolMed S.p.A. è un’azienda biotecnologica focalizzata su ricerca,
sviluppo e validazione clinica di terapie innovative per la cura del
cancro. Il portafoglio-prodotti di MolMed comprende due terapeutici
antitumorali in sperimentazione clinica: TK, una terapia cellulare che
consente il trapianto di midollo osseo da donatori parzialmente
compatibili con il paziente, in assenza di immunosoppressione
post-trapianto, in Fase III per la cura delle leucemie ad alto rischio;
NGR-hTNF, un nuovo agente mirato ai vasi sanguigni tumorali, in Fase III
nel mesotelioma pleurico maligno e in Fase II in altre sei indicazioni:
carcinomi del colon-retto, del fegato, del polmone a piccole cellule,
del polmone non microcitico e dell’ovaio, e nei sarcomi dei tessuti
molli. MolMed offre anche competenze di alto livello in terapia genica e
cellulare per sviluppo, realizzazione e validazione di progetti conto
terzi; tali competenze spaziano dagli studi preclinici alla
sperimentazione clinica di Fase III, inclusa la produzione a uso clinico
secondo le GMP correnti di vettori virali e di cellule geneticamente
modificate specifiche per il paziente. La Società ha sede a Milano,
presso il Parco Scientifico Biomedico San Raffaele. Le azioni di MolMed
sono quotate al MTA gestito da Borsa Italiana. (Ticker Reuters: MLMD.MI)
FONTE:
MolMed.com